点击下载|DIA Global Forum中文版11月刊全文

内容导读

       随着新药研发在中国的迅速发展，我们对以患者为中心的研发理念和新技术应用的追求变得越来越强烈。从高效精准的研发到患者的体验，更深入的医学知识和日新月异的技术在不断刷新着人们的期待。本期所选的文章包括精准医学在前列腺癌的分子诊断、影像学诊断、药物和放射治疗等创新技术方面的进展和发展方向；数字生物标志物在以患者为核心的研发和诊疗中将会发挥的作用；关于真实世界数据和证据在日本监管领域的应用；欧盟药物警戒体系主文件的全球化思考，和继上期介绍的关于FDA紧急使用授权文章的第二部分。他山之石，可以攻玉。希望这些讨论给我们带来新的思考和实践。

       在过去的半个世纪里，前列腺癌成为很多国家男性中最常被诊断出的癌症。几十年前就有专家提出哪些患者有可能被治愈和最终是否能被治愈的问题，这些问题在今天的精准医学模式下得到了一定的解答，它让我们离真正治愈越来越近。精准医学技术的不断进步，使新疗法的开发对于分子定义的疾病亚型有了更可预测的方向。正如诺华肿瘤医学部泌尿肿瘤负责人覃毅女士所说“癌症的疾病管理已逐渐脱离传统的粗放模式，通过更早期和更精准的诊断和治疗，使不同成因，不同病程的前列腺癌患者能够生存的更长更好，甚至治愈。前列腺癌的治疗是在抗癌战役中运用精准医学让患者和肿瘤医生都备受鼓舞的成功的例子。”

       本期关于数字生物标志物的文章则很好的呼应了以患者和临床价值为核心的话题，数字生物标志物作为对临床终点重要的补充，有助于对临床研发和临床治疗的全方位的提升。同时它响应了提升患者生活品质、降低治疗负担的需求；我们期待便捷的院外数字生物标志物收集技术使越来越多的患者能够在正确的时间接受正确的治疗和干预，带来更好预后。

      承接上期，有相当数量的“老药”在应对新冠肺炎疫情中申请了“新用”，如何利用FDA现有的制度体系加速“老药新用”批准上市，并在研发早期获得FDA的指导。紧急使用授权至完全获批——在未知领域开辟新道路一文的第二部分为我们解读了采用505(b)(2)药品批准上市路径开发应对当前的公共卫生危机的治疗方法一些关键考量因素。另一个近年来备受各国监管机构重视的是上市后药物警戒，而为应对疫情进行的大量紧急授权使用将这一工作在全球范围内提升到了一个新的高度。药物警戒主文件可以认为是这一切的基础，虽然一些国家要求脱胎于欧盟法规，但是区域间出于相似目给出的不同编写要求与监管标准，反而会成为全球范围内执行协调统一的药物警戒工作的潜在障碍，来自PSMF网络工作组的专家们给出了他们的分析与协调建议。

       促进创新与实现全球监管标准一体化是各国监管机构一直以来的重要工作目标，随着对真实世界数据及证据更加深入的理解，日本PMDA通过一些列措施与法案推动真实世界数据及证据在药品、医疗器械全生命周期的应用，开辟新的研发与监管通路。在最后一篇文章中，PMDA首席执行官对于日本RWE和RWD的总结与见解为我们提供了有益的参考。

目录

P3 精准医学与数字化

更加精准化的前列腺癌治疗

P6 精准医学与数字化

改善癌症患者生活质量的数字生物标志物

Moonshot赞助远程智能研究，旨在更好地收集癌症治疗效果的相关数据

为了加速癌症的科学发现，促进广泛合作并改善数据共享，美国国家癌症研究所（NCI）启动“癌症登月计划”。DigiBioMarC研究便是Moonshot 基金会支持的众多项目之一，旨在了解和改善接受癌症治疗的患者的生活质量。

P9 疫情之下的监管对策

紧急使用权至完全获批—在未知领域开辟新道路

第二部分：解读505(b)(2)药品审批途径

上期，我们概述了新型疗法从紧急使用授权（EUA）到完全获批的第一种路径。本期将揭开505(b)(2)药品批准上市路径的神秘面纱，为当前正考虑利用此路径开发治疗方法的机构可提供一些关键的考量因素。

P12 药物警戒

药物警戒体系主文件的全球化：挑战和机遇

2010年，欧盟法规引入了药物警戒体系主文件（PSMF）的相关要求。PSMF对欧洲上市许可持有人的药物警戒体系进行了描述，并且根据法规内容，承认该体系符合法规的要求。自2012年以来， PSMF的概念在欧盟以外的国家/地区不断发展， 给维护和撰写相关文档的从业者带来挑战。

P15 真实世界数据的应用

真实世界数据和真实世界证据在日本监管领域中的应用

来自日本药品和医疗器械管理局（PMDA）首席执行官的观点