点击下载|DIA Global Forum中文版12月刊全文

内容导读

       国内渐渐也认识到药物开发是一个长期过程，比喻成盖房子很新颖，把药物研发过程中提出问题比作楼房的支柱，解决问题作为建造新一层的基础让我深有同感。以前我经常讲药物研发过程中各专业的协同努力，其实归根结底就是提出问题解决问题。药物研发是一个提出问题解决问题的过程，临床前是、临床阶段也是，我们国内研发的差距也正在于此。这一期选了两篇关于ICH的文章，第一篇讨论日本在ICH30年来的贡献和成就，中国药监局从2016年成为ICH会员，世界期待中国对ICH的贡献，但是有所作为不仅需要来自监管部门的努力，同样重要的是来自业界的努力。只有研发上的提高和创新，才有我们自己的监管经验和实践，进而产生我们自己的议案和见解。

       近来，国际化成为我们新药创新的一个高频词汇，国际多中心的临床试验就会成为中国药企必须面对的挑战，希望这篇关于ICH E17指导原则的短文帮助我们更好地了解国际多中心临床研究的现状和挑战。另外一篇关于国际合作的文章是一篇对已上市肿瘤药物的同靶点但未批准适应症国际合作研究模式。不论哪种药物，它的上市前研究总是特定和有限的。随着肿瘤生物学的发展和进步，我们认识到不同的肿瘤有可能是相同致癌基因所导致的，这个叫做TADRUCA的国际合作模式，为我们提供了已上市药物的对未批准适应症特别是罕见肿瘤的研究方式，研究数据也会为我们在研药物拓展适应症提供信息。

       最后两篇文章是关于FDA的。“避免临床环境中的治疗误解”一文是就美国FDA批准渤健公司的阿杜那单抗后对FDA加速新药批准政策的反思和讨论，很值得一读，这个话题在国内也有很多讨论，希望能给读者提供有益的信息。最后是一篇对FDA 发布的针对肿瘤患者报告结局的指南草案对未来临床试验的影响的评论。这个草案是以病人为中心的临床研究的重要部分，FDA很早就在讨论如何把患者用药后的生活质量的改善作为临床研究的重要指标。这个指南草案对患者报告结局的测量做了解答，这篇文章在总结指南要点的同时对未来临床试验设计提出了一些思考和建议。

       E17指导原则和避免临床环境中的治疗误解两篇是我请张静博士审校的，张静博士是美国精神类疾病科执照医生，曾经在美国FDA作为临床审评官和审评组长主持参与审批多类上市药物，并在美国强生公司和艾尔建制药公司主持和参与临床试验研究。两篇关于肿瘤的文章是请王亚平博士审校的，王博士是前FDA统计审评专家，在FDA期间负责审理肿瘤类产品。

目录

P3 药物开发

药物开发就像盖房子

药物开发是一个长期过程，“盖房子”的比喻很新颖，将提出问题比作楼房的支柱，解决问题作为建造新一层的基础。药物研发过程中各专业的协同努力，归根结底就是提出问题解决问题的过程，临床前是、临床阶段也是。

P5 ICH专题

ICH 30周年：来自日本的观点

1990年人用药品注册技术要求国际协调会议（ICH）成立，2015年，ICH进行改革，新增了一些成员国家，自此成为了一个真正意义上的全球化组织。本文讨论了日本在ICH 30年来的贡献和成就。

P8 ICH专题

ICH E17多区域临床试验指南

全球同步开发和注册的催化剂

2017年ICH E17指导原则定稿，描述了如何通过仔细规划才能使新药从一开始就能在全球范围内开发。近来，国际化也成为新药创新的一个高频词汇，那么国际多中心临床研究的现状如何、面临哪些挑战？

P10 国际合作

精准肿瘤学：TADRUCA，一个全球性合作模式

分子和基因组分析的创新提高了我们对癌症生物学和癌症进展的理解。癌症是一种异质性疾病，虽然目前的疗法基本只对一部分患者有效，但对携带特定致癌因子的癌症患者进行个性化治疗，确实可以改善患者的临床结局。TADRUCA的国际合作模式，为我们提供了已上市药物对未批准适应症特别是罕见肿瘤的研究方式，研究数据也会为我们在研药物拓展适应症提供信息。

P14 真实世界数据的应用

避免临床环境中的“治疗误解”

对FDA加速批准计划的看法

P16 真实世界数据的应用

评论：FDA发布的针对肿瘤学患者报告结局指南草案对未来试验